海曲泊帕开创中国TPO-RA治疗新纪元

此前,中国医药创新迎来里程碑时刻——恒瑞医药自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(恒曲®)正式获得国家药品监督管理局批准,联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血(SAA)患者,建议初始剂量为15mg,每日一次。这一突破性进展使海曲泊帕成为中国首个且目前唯一获批SAA一线适应症的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),标志着我国在该治疗领域实现了从跟跑到领跑的历史性跨越。

再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血衰竭(BMF)综合征,根据疾病严重程度可分为重型AA(SAA)和非重型AA(NSAA)。其中,SAA患者病情进展迅速,因感染或出血导致的病死率较高,预期结局较差。

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前唯一可能治愈SAA的手段,但由于缺乏匹配的同胞供者、寻找合适的非亲缘供者耗时较长、患者合并基础疾病以及年龄限制等多重因素,许多患者无法接受移植。对于不适合移植的SAA患者,抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)的IST是常用的一线治疗方案。然而,传统IST面临疗效有限和起效缓慢等挑战,并且约20%患者在达到缓解后出现复发。因此,提高SAA一线治疗的早期缓解率、加速血液学恢复并减少输血依赖,已成为临床治疗的迫切需求。

海曲泊帕此次获批是基于中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张凤奎教授团队牵头开展的一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究。旨在评估海曲泊帕联合标准IST方案用于SAA患者一线治疗的疗效与安全性。

海曲泊帕此次获批是其上市以来的第3个适应症。早在2021年,该药就已获批用于对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及对免疫抑制治疗(IST)疗效不佳的SAA成人患者,并成功纳入国家医保目录。

此次新适应症的获批,将海曲泊帕的治疗人群从“二线治疗”拓展至“一线治疗”,使其成为中国首个覆盖SAA全线治疗的TPO-RA药物。这不仅填补了国内SAA一线TPO-RA治疗的空白,更为广大SAA患者带来了新的治疗选择和希望。

海曲泊帕是恒瑞医药自主研发的1类创新药,也是中国首个自主研发的新一代口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。通过激活血小板生成素受体(TPO-R)介导的STAT、PI3K和ERK信号转导通路,促进血小板生成,从源头改善造血功能。

在第十四届中国国际专利技术与产品交易会上,海曲泊帕被授予第二十五届中国专利金奖,彰显了国内外对中国医药创新成果的高度肯定。作为创新型国际化制药企业,恒瑞医药五十余年来始终践行“科技为本,为人类创造健康生活”的使命。截至目前,公司在中国已获批24款1类创新药、5款2类新药,另有100多个自主创新产品正在临床开发,超400项临床试验在国内外开展。

从荣获中国专利金奖,到实现SAA全线治疗覆盖,海曲泊帕诠释了从自主创新到临床应用的跨越。我们期待这一中国方案能切实造福广大患者,并进一步激发医药行业创新活力,推动中国血液学事业迈向更高水平,共同擘画人类健康事业的新篇章。”未来,随着海曲泊帕在临床的广泛应用,中国SAA患者将迎来更多治愈的希望,中国医药创新也将继续书写新的辉煌!